2023 年国家医保药品目录调整结果公布，15 个目录外罕见病用药谈判或竞价成功，覆盖 16 个罕见病病种，填补了 10 个病种的用药保障空白。特别是戈谢病、重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的疾病治疗用药被纳入目录，预计将惠及近万名患者，近万家庭重燃生活希望。